49 Il libro bianco sulle bronchiectasie pio, possono beneficiare di un supporto nutrizionale specifico che migliora non solo lo stato nutrizionale ma anche la forza muscolare, la tolleranza allo sforzo e persino l'aderenza ad altri trattamenti. I dati mostrano che l'inserimento in un programma specialistico di bronchiectasie, con un approccio multidisciplinare e personalizzato, ha un impatto positivo sulla qualità di vita, sulla riduzione delle riacutizzazioni e sulla percezione di cura da parte dei pazienti. Prospettive future e farmaci in sviluppo Il panorama terapeutico delle bronchiectasie sta evolvendo rapidamente, con diverse molecole innovative in fase avanzata di sviluppo. Attualmente, non esistono farmaci specificamente approvati per le bronchiectasie, ma questa situazione potrebbe cambiare nei prossimi anni. I trattamenti più promettenti in fase di sviluppo includono: 1. Inibitori di DPP-1 (dipeptidil peptidasi 1): Questi farmaci agiscono sui precursori di alcune cellule del sangue, riducendo la loro funzione proteolitica. Il brensocatib, un inibitore di DPP-1, ha mostrato risultati promettenti nel trial WILLOW di fase 2 e nel trial ASPEN di fase 3, con una significativa riduzione della frequenza di riacutizzazioni. Anche altre molecole di questa classe, come BI 1291583 e HSK31858, hanno superato gli studi di fase 2. Questi farmaci potrebbero essere disponibili in Europa e in Italia già dal prossimo anno. 2. Antibiotici inalatori: Nuove formulazioni di antibiotici inalatori, in particolare derivati della colistina, potrebbero ottenere autorizzazione nei prossimi anni, offrendo opzioni aggiuntive per il trattamento delle infezioni croniche, specialmente da Pseudomonas aeruginosa. Lo studio PROMIS ha mostrato risultati positivi con colistimetato sodico inalatorio, con una riduzione delle riacutizzazioni rispetto al placebo. I risultati non sono stati tuttavia confermati dallo studio PROMIS-II. 3. Farmaci biologici: Analogamente a quanto avviene nell'asma grave, alcuni biologici mirati a specifici pathway infiammatori potrebbero trovare indicazione in sottogruppi di pazienti con bronchiectasie caratterizzati da particolari profili infiammatori. In particolare, il riconoscimento di un sottogruppo di pazienti con infiammazione eosinofilica potrebbe aprire la strada all'uso di farmaci anti-IL-5 come benralizumab. 4. Terapie anti-Pseudomonas: Nuovi approcci diretti specificamente contro Pseudomonas aeruginosa, inclusi anticorpi monoclonali come gremubamab (in studio nel trial ISRCTN70034823) e terapie fagiche come AP-PA02 (in studio nel trial NCT05616221), sono in fase di sviluppo. 5. Altre terapie innovative: Diversi altri approcci sono in fase di studio, inclusi inibitori dell’elastasi neutrofila per via inalatoria (CHF6333), potenziatori del CFTR (per pazienti con determinate caratteristiche genetiche), terapie con mRNA per la discinesia ciliare primaria, e nuovi approcci per modulare l'infiammazione polmonare. La partecipazione dei pazienti agli studi clinici riveste un'importanza fondamentale in un ambito come le bronchiectasie, dove le opzioni terapeutiche approvate sono limitate. Partecipare a studi clinici non solo offre ai pazienti la possibilità di accedere a trattamenti CAPITOLO 5
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