104 Il libro bianco sulle bronchiectasie La disponibilità di servizi essenziali come la fisioterapia respiratoria varia considerevolmente: su un totale di circa 30 centri censiti, meno della metà offre questo servizio fondamentale per la gestione delle bronchiectasie. Similmente, la telemedicina, strumento potenzialmente utile per il follow-up di pazienti con patologie croniche, è disponibile solo in una minoranza di centri. Per quanto riguarda i pazienti pediatrici, la situazione è ancora più critica, con un solo centro specializzato dedicato a questa fascia di età, presso l'Ospedale S. Chiara di Pisa (AOU Pisana). Ricerca e innovazione: un binomio essenziale Un aspetto fondamentale per lo sviluppo e il miglioramento dei programmi bronchiectasie è la stretta interconnessione tra attività clinica e ricerca scientifica. L'esperienza dei centri di eccellenza dimostra come queste due componenti debbano procedere parallelamente, senza che l'una prevalga sull'altra. La ricerca nel campo delle bronchiectasie presenta due direttrici principali: 1. Trial clinici sponsorizzati per la sperimentazione di nuovi farmaci, che rappresentano non solo un'opportunità di accesso a terapie innovative per i pazienti, ma spesso anche una speranza concreta per coloro che soffrono di forme più severe della patologia. Questo aspetto è talmente rilevante che molti pazienti si rivolgono attivamente ai centri universitari o di ricerca con una richiesta esplicita: "Dottore, so che qui fate ricerca, siete un'università e quindi avete trial. Mi mettete in qualche trial per cortesia? Anche se prendo il placebo non importa, voglio avere la speranza di poter fare qualcosa". Questa testimonianza, frequentemente riportata dagli specialisti, evidenzia come in una malattia priva di farmaci approvati, anche la sola partecipazione a uno studio clinico rappresenti per i pazienti un'opportunità preziosa di accesso a potenziali terapie innovative. 2. Ricerca spontanea non sponsorizzata, che ha portato a significativi progressi nella comprensione della patologia, nello sviluppo di sistemi di fenotipizzazione ed endotipizzazione, e nell'identificazione dei "treatable traits". Questa ricerca, condotta indipendentemente dalle aziende farmaceutiche, ha permesso avanzamenti tangibili nella classificazione e nella gestione della malattia, contribuendo a definire nuovi approcci terapeutici basati sulla caratterizzazione dell'infiammazione eosinofilica e neutrofilica. Un contributo fondamentale in questo ambito è rappresentato dai registri di pazienti, tra cui spicca il Registro Europeo delle Bronchiectasie (EMBARC). Dopo circa dieci anni di raccolta dati, questo registro ha prodotto pubblicazioni scientifiche che hanno contribuito a stabilire importanti punti di riferimento nella gestione della patologia. La partecipazione attiva alla ricerca, sia attraverso il coinvolgimento in trial clinici, sia attraverso iniziative di ricerca spontanea, rappresenta quindi una componente essenziale di un programma bronchiectasie completo e all'avanguardia. Questo non solo per mantenere un aggiornamento costante su una patologia in rapida evoluzione, ma anche per contribuire attivamente al progresso delle conoscenze e al miglioramento delle opzioni terapeutiche disponibili. CAPITOLO 10
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